Lijekovi i liječenje primarno progresivne MS

Sadržaj

• Lijekovi za PPMS
• Ocrelizumab (Ocrevus)
• Tretman matičnim ćelijama
• Kliničkim ispitivanjima
• Lipoična kiselina
• Visoke doze biotina
• Masitinib (AB1010)
• Ibudilast
• Prirodne i komplementarne terapije
• Radna terapija
• Fizikalna terapija
• Govorno-jezična patologija (SLP)
• Vježbaj
• Komplementarne i alternativne (CAM) terapije
• Liječenje simptoma PPMS
• Lijekovi
• Promjene u životnom stilu
• Rehabilitacija
• Oduzmi

Primarna progresivna multipla skleroza (PPMS) jedna je od četiri vrste multiple skleroze (MS).

Prema Nacionalnom društvu za multiplu sklerozu, oko 15 posto ljudi s MS prima dijagnozu PPMS.

Za razliku od ostalih vrsta MS, PPMS napreduje od početka bez akutnih recidiva ili remisija. Iako bolest obično polako napreduje i dijagnosticiranje može potrajati godinama, obično dovodi do problema s hodanjem.

Ne postoji poznati uzrok MS. Međutim, mnogi tretmani mogu pomoći u sprečavanju napredovanja simptoma PPMS.

Lijekovi za PPMS

Većina postojećih MS lijekova dizajnirana je za kontrolu upale i smanjenje broja recidiva.

Međutim, PPMS uzrokuje znatno manje upale od recidivno-remitentne multiple skleroze (RRMS), najčešće vrste MS.

Pored toga, iako bi povremeno moglo doći do malih stupnjeva poboljšanja, PPMS nema remisije.

Budući da je nemoguće predvidjeti tijek progresije PPMS-a kod bilo koje osobe koja ga ima, istraživačima je teško procijeniti učinkovitost lijeka na tok bolesti. Međutim, od 2017. godine jedan je lijek PPMS dobio odobrenje Uprave za hranu i lijekove (FDA).

Ocrelizumab (Ocrevus)

Ocrelizumab (Ocrevus) je odobren od strane FDA za liječenje i PPMS i RRMS.

To je monoklonsko antitijelo koje uništava određene B ćelije imunološkog sistema. Istraživanja sugeriraju da su B ćelije djelomično odgovorne za oštećenje mozga i kičmene moždine kod osoba s MS. Ovu štetu omogućava sam imunološki sistem.

Ocrelizumab se daje intravenskom infuzijom. Prve dvije infuzije daju se u razmaku od 2 tjedna. Kasnije se daju infuzije svakih 6 mjeseci.

Tretman matičnim ćelijama

Cilj upotrebe matičnih ćelija za liječenje PPMS-a je promocija imunološkog sistema radi popravljanja oštećenja i smanjenja upale u središnjem živčanom sistemu (CNS).

Za proces poznat kao transplantacija krvotvornih matičnih ćelija (HSCT), matične ćelije se sakupljaju iz vlastitog tkiva osobe, poput koštane srži ili krvi, a zatim se ponovo uvode nakon suzbijanja imunološkog sistema. To se radi u bolničkim uvjetima i trenutno je odobreno od strane FDA.

Međutim, HSCT je glavni postupak s ozbiljnim nuspojavama. Potrebno je više istraživanja i rezultata kliničkih ispitivanja prije nego što ovo postane široko korišten tretman za PPMS.

Kliničkim ispitivanjima

Trenutno je u toku nekoliko kliničkih ispitivanja kod ljudi sa PPMS. Klinička ispitivanja prolaze kroz nekoliko faza prije nego što dobiju odobrenje FDA.

Faza I fokusira se na to koliko je lijek siguran i uključuje malu grupu sudionika.

Tokom faze II, istraživači imaju za cilj utvrditi koliko je lijek učinkovit u određenim stanjima poput MS-a.

Faza III obično uključuje veću grupu učesnika.

Istraživači takođe razmatraju druge populacije, doze i kombinacije lijekova kako bi saznali više o tome koliko je lijek siguran i učinkovit.

Lipoična kiselina

Dvogodišnja studija II faze trenutno procjenjuje oralni antioksidans lipoičnu kiselinu. Istraživači proučavaju može li očuvati pokretljivost i zaštititi mozak više od neaktivnog placeba u progresivnim oblicima MS.

Ova studija temelji se na ranijoj fazi II studije koja je proučavala 51 osobu sa sekundarno progresivnom MS (SPMS). Istraživači su otkrili da je lipoična kiselina uspjela smanjiti stopu gubitka moždanog tkiva u odnosu na placebo.

Visoke doze biotina

Biotin je komponenta kompleksa vitamina B i uključen je u rast ćelija i metabolizam masti i aminokiselina.

Promatračka studija zapošljava ljude sa PPMS koji svakodnevno uzimaju visoku dozu biotina (300 miligrama). Istraživači žele vidjeti da li je učinkovit i siguran u usporavanju napredovanja invalidnosti kod ljudi s PPMS-om. U opservacionim studijama, istraživači nadgledaju učesnike bez intervencije u procesu.

Druga studija III faze procjenjuje formulaciju biotina u visokim dozama poznatu kao MD1003 kako bi se utvrdilo je li djelotvornija od placeba. Istraživači žele znati može li usporiti invaliditet ljudi s progresivnom MS, posebno onih s oštećenjem hoda.

Malo otvoreno ispitivanje proučavalo je učinke velikih doza biotina na ljude sa PPMS ili SPMS. Doze su se kretale od 100 do 300 miligrama dnevno tokom 2 do 36 mjeseci.

Učesnici ovog ispitivanja pokazali su poboljšanje oštećenja vida povezano s povredom vidnog živca i drugim MS simptomima, poput motoričke funkcije i umora.

Međutim, drugo istraživanje pokazalo je da su visoke doze biotina gotovo utrostručile stopu recidiva kod učesnika sa PPMS.

Također je upozorio da visoke doze biotina mogu dovesti do nepreciznih laboratorijskih rezultata za ljude s određenim stanjima, uključujući MS.

Masitinib (AB1010)

Masitinib je oralni imunomodulatorni lijek koji je razvijen kao mogući tretman za PPMS.

Tretman je već pokazao obećanja u ispitivanju faze II. Trenutno se istražuje u studiji III faze kod osoba sa PPMS-om ili SPMS-om bez recidiva.

Ibudilast

Ibudilast inhibira enzim zvan fosfodiesteraza. Koristi se kao lijek za astmu, uglavnom u Aziji, pokazalo se da promovira popravljanje mijelina i pomaže u zaštiti živčanih ćelija od oštećenja.

FDA je Ibudilastu dodijelila oznaku brze staze. To bi moglo ubrzati njegov budući razvoj kao mogući tretman za progresivne MS.

Rezultati ispitivanja faze II na 255 pacijenata sa progresivnom MS objavljeni su u časopisu The New England Journal of Medicine.

U studiji je ibudilast povezan sa sporijim napredovanjem moždane atrofije od placeba. Međutim, to je također dovelo do veće stope nuspojava probavnog sustava, glavobolje i depresije.

Prirodne i komplementarne terapije

Mnogi drugi tretmani, osim lijekova, mogu pomoći u optimizaciji funkcioniranja i kvaliteta života unatoč posljedicama bolesti.

Radna terapija

Radna terapija ljude uči praktičnim vještinama koje su im potrebne kako bi se brinuli i kod kuće i na poslu.

Radni terapeuti pokazuju ljudima kako da sačuvaju svoju energiju, jer PPMS obično uzrokuje ekstremni umor. Oni takođe pomažu ljudima da prilagode svoje svakodnevne aktivnosti i poslove.

Terapeuti mogu predložiti načine za poboljšanje ili renoviranje domova i radnih mjesta kako bi bili pristupačniji osobama s invaliditetom. Oni također mogu pomoći u liječenju pamćenja i kognitivnih problema.

Fizikalna terapija

Fizički terapeuti rade na stvaranju specifičnih rutina vježbanja kako bi pomogli ljudima da povećaju opseg pokreta, sačuvaju pokretljivost i smanje spastičnost i drhtanje.

Fizički terapeuti mogu preporučiti opremu koja će ljudima sa PPMS-om pomoći da se bolje snađu, kao što su:

• invalidska kolica
• šetači
• trske
• skuteri

Govorno-jezična patologija (SLP)

Neki ljudi sa PPMS imaju problema sa jezikom, govorom ili gutanjem. Patolozi mogu ljude naučiti kako:

• pripremite hranu koju je lako progutati
• jesti sigurno
• pravilno koristite sonde za hranjenje

Oni takođe mogu preporučiti korisna telefonska pomagala i pojačala za govor kako bi olakšali komunikaciju.

Vježbaj

Rutine vježbanja mogu vam pomoći smanjiti spastičnost i zadržati opseg pokreta. Možete isprobati jogu, plivanje, istezanje i druge prihvatljive oblike vježbanja.

Naravno, uvijek je dobra ideja razgovarati sa svojim liječnikom o bilo kojoj novoj rutini vježbanja.

Komplementarne i alternativne (CAM) terapije

CAM terapije smatraju se nekonvencionalnim tretmanima. Mnogi ljudi uključuju neku vrstu CAM terapije kao dio upravljanja MS-om.

Postoje vrlo ograničena istraživanja koja procjenjuju sigurnost i djelotvornost CAM u MS. No, takve su terapije namijenjene sprečavanju bolesti da ošteti vaš živčani sustav i održavanju zdravlja tako da vaše tijelo neće osjetiti toliko posljedice bolesti.

Prema jednom istraživanju, najperspektivnije CAM terapije za MS uključuju:

• dijeta sa malo masnoća
• dodaci omega-3 masnim kiselinama
• suplementi lipoične kiseline
• dodaci vitaminu D

Razgovarajte sa svojim liječnikom prije nego što dodate CAM u plan liječenja i pobrinite se da se i dalje pridržavate propisanih tretmana.

Liječenje simptoma PPMS

Uobičajeni simptomi MS koji se mogu pojaviti uključuju:

• umor
• utrnulost
• slabost
• vrtoglavica
• kognitivno oštećenje
• spastičnost
• bol
• neravnoteža
• urinarni problemi
• promjene raspoloženja

Veliki dio vašeg cjelokupnog plana liječenja bit će upravljanje simptomima. Za to će vam trebati razni lijekovi, promjene načina života i komplementarni tretmani.

Lijekovi

Ovisno o vašim simptomima, liječnik može propisati:

• relaksanti mišića
• antidepresivi
• lijekovi za disfunkciju bešike
• lijekovi za smanjenje umora, kao što je modafinil (Provigil)
• lijekovi protiv bolova
• pomagala za spavanje za pomoć kod nesanice
• lijekovi za pomoć u liječenju erektilne disfunkcije (ED)

Promjene u životnom stilu

Ove promjene načina života mogu vaše simptome učiniti upravljivijima:

• Hranite se zdravo, bogato vitaminima, mineralima i antioksidantima.
• Izvodite vježbe za izgradnju snage kako biste izgradili mišiće i povećali energiju.
• Isprobajte nježne programe vježbanja i istezanja kao što su tai chi i joga kako biste pomogli u ravnoteži, fleksibilnosti i koordinaciji.
• Održavajte pravilnu rutinu spavanja.
• Upravljajte stresom masažom, meditacijom ili akupunkturom.
• Koristite pomoćne uređaje za poboljšanje kvaliteta života.

Rehabilitacija

Cilj rehabilitacije je poboljšanje i održavanje funkcije i smanjenje umora. To može uključivati:

• fizikalna terapija
• radna terapija
• kognitivna rehabilitacija
• govorno-jezička patologija
• profesionalna rehabilitacija

Zatražite od svog liječnika uputnicu za specijaliste iz ovih područja.

Oduzmi

PPMS nije uobičajena vrsta MS-a, ali više istraživača još uvijek istražuje načine liječenja ovog stanja.

Odobrenje ocrelizumaba 2017. označilo je veliki korak naprijed jer je odobren za indikaciju PPMS. Ostali novi tretmani, poput protuupalnih sredstava i biotina, do sada su postigli mješovite rezultate u PPMS-u.

Ibudilast je takođe proučavan zbog njegovih efekata na PPMS i SPMS. Najnoviji rezultati ispitivanja faze II pokazuju da uzrokuje neke nuspojave, uključujući depresiju. Međutim, to je povezano i sa nižom stopom atrofije mozga.

Razgovarajte sa svojim liječnikom ako želite najnovije informacije o najboljim načinima upravljanja svojim PPMS-om.