Genska terapija: šta je to, kako se to radi i šta se može liječiti

Sadržaj

• Kako se to radi
• CRISPR tehnika
• Tehnika automobilskih T-ćelija
• Bolesti koje genetska terapija može liječiti
• Genska terapija protiv raka

Genska terapija, poznata i kao genska terapija ili uređivanje gena, inovativan je tretman koji se sastoji od niza tehnika koje mogu biti korisne u liječenju i prevenciji složenih bolesti, poput genetskih bolesti i karcinoma, modifikovanjem određenih gena.

Geni se mogu definirati kao temeljna jedinica nasljedstva i sastoje se od određenog slijeda nukleinskih kiselina, odnosno DNK i RNK, i koji nose informacije povezane sa osobinama i zdravljem osobe. Dakle, ova vrsta tretmana sastoji se od izazivanja promjena u DNK ćelija zahvaćenih bolešću i aktiviranja tjelesne obrane kako bi se prepoznalo oštećeno tkivo i pospješilo njegovo uklanjanje.

Bolesti koje se mogu liječiti na ovaj način su one koje uključuju neke promjene u DNK, poput raka, autoimunih bolesti, dijabetesa, cistične fibroze, između ostalih degenerativnih ili genetskih bolesti, međutim, u mnogim su slučajevima još uvijek u fazi razvoja testovi.

Kako se to radi

Genska terapija sastoji se od upotrebe gena umjesto lijekova za liječenje bolesti. To se postiže promjenom genetskog materijala tkiva ugroženog bolešću drugim normalnim. Trenutno se genska terapija provodi pomoću dvije molekularne tehnike, CRISPR tehnike i Car T-Cell tehnike:

CRISPR tehnika

Tehnika CRISPR sastoji se od promjene specifičnih regija DNK koje bi mogle biti povezane sa bolestima. Dakle, ova tehnika omogućava gene da se mijenjaju na određenim lokacijama, na precizan, brz i jeftiniji način. Općenito, tehnika se može izvesti u nekoliko koraka:

• Identificirani su specifični geni, koji se također mogu nazvati ciljani geni ili sekvence;
• Nakon identifikacije, naučnici kreiraju sekvencu „vodiča RNK“ koja dopunjuje ciljanu regiju;
• Ova RNA se stavlja u ćeliju zajedno s Cas 9 proteinom, koji djeluje rezanjem ciljne sekvence DNA;
• Zatim se u prethodnu sekvencu umetne nova sekvenca DNK.

Većina genetskih promjena uključuje gene smještene u somatskim ćelijama, odnosno ćelijama koje sadrže genetski materijal koji se ne prenosi s generacije na generaciju, ograničavajući promjene samo na tu osobu. Međutim, pojavila su se istraživanja i eksperimenti u kojima se CRISPR tehnika izvodi na zametnim ćelijama, odnosno na jajašcu ili spermi, što je stvorilo niz pitanja o primjeni tehnike i njenoj sigurnosti u razvoju osobe. .

Dugoročne posljedice tehnike i uređivanja gena još nisu poznate. Znanstvenici vjeruju da manipulacija ljudskim genima može učiniti osobu podložnijom nastanku spontanih mutacija, što može dovesti do preaktivacije imunološkog sistema ili pojave ozbiljnijih bolesti.

Pored rasprave o uređivanju gena koji se okreću oko mogućnosti spontanih mutacija i prenosivosti promjene za buduće generacije, o etičkom pitanju postupka također se široko raspravlja, jer se ova tehnika može koristiti i za promjenu djetetove karakteristike, kao što su boja očiju, visina, boja kose itd.

Tehnika automobilskih T-ćelija

Tehnika Car T-Cell već se koristi u Sjedinjenim Državama, Evropi, Kini i Japanu, a nedavno se koristi u Brazilu za liječenje limfoma. Ova tehnika sastoji se od promjene imunološkog sistema tako da se tumorske ćelije lako prepoznaju i uklanjaju iz tijela.

U tu svrhu uklanjaju se odbrambene T stanice te se njihovim genetskim materijalom manipulira dodavanjem CAR gena ćelijama, koji je poznat kao himerni antigenski receptor. Nakon dodavanja gena, povećava se broj ćelija i od trenutka kada se provjeri odgovarajući broj ćelija i prisustvo prilagođenijih struktura za prepoznavanje tumora, dolazi do pogoršanja imunološkog sistema osobe, a zatim i do injekcije odbrambenih ćelija modifikovanih genom CAR.

Dakle, dolazi do aktivacije imunološkog sistema, koji počinje lakše prepoznavati tumorske ćelije i sposoban je efikasnije ih eliminisati.

Bolesti koje genetska terapija može liječiti

Genska terapija je obećavajuća za liječenje bilo koje genetske bolesti, međutim, samo se za neke već može provesti ili je u fazi testiranja. Genetsko uređivanje proučavano je s ciljem liječenja genetskih bolesti, poput cistične fibroze, urođene sljepoće, hemofilije i anemije srpastih ćelija, ali se smatra i tehnikom koja može promovirati prevenciju ozbiljnijih i složenijih bolesti , kao što su na primjer rak, bolesti srca i HIV infekcija.

Uprkos tome što su više proučavani za liječenje i prevenciju bolesti, uređivanje gena može se primijeniti i na biljkama, tako da postaju tolerantnije na klimatske promjene i otpornije na parazite i pesticide, te u hrani s ciljem hranjivije .

Genska terapija protiv raka

Genska terapija za liječenje raka već se provodi u nekim zemljama i posebno je indicirana za specifične slučajeve leukemija, limfoma, melanoma ili sarkoma, na primjer. Ova vrsta terapije sastoji se uglavnom od aktiviranja obrambenih ćelija tijela da prepoznaju tumorske ćelije i eliminiraju ih, što se postiže ubrizgavanjem genetski modificiranih tkiva ili virusa u tijelo pacijenta.

Vjeruje se da će u budućnosti genetska terapija postati učinkovitija i zamijeniti dosadašnje liječenje karcinoma, međutim, budući da je još uvijek skupa i zahtijeva naprednu tehnologiju, poželjno je naznačeno u slučajevima koji ne odgovaraju na liječenje hemoterapijom, radioterapijom i operacija.